Új megközelítés a Parkinson-show ígéretéhez
Évente több mint 5o, ooo amerikaiaknál diagnosztizálják a Parkinson-kórt. Bár a progresszív neurológiai rendellenesség gyógyítása továbbra is megfoghatatlan, egy újonnan jóváhagyott kezelés jelentős ígéretet mutat az állapothoz társuló, gyakran gyengítő tünetek enyhítésében.
Az új megközelítés egy speciálisan kifejlesztett levodopa gélt használ a hordozható infúziós pumpával a vékonybélbe.
John Slevin, MD, MBA, a neurológia professzora és a Kentucky Egyetem Kentucky Idegtudományi Intézetének kutatási alelnöke együttműködött egy nemzetközi kutatócsoporttal annak eldöntésében, hogy biztosítja-e a speciálisan kifejlesztett CLES gél folyamatos áramlását (Duopa®) ) tünetmentességet nyújtott.
"Rendkívül elégedettek voltunk az eredményekkel" - mondta Slevin. "Az előrehaladott Parkinson-kórban (PD) szenvedő, ezen új módszerrel kezelt betegeknél a csökkent diszkinézia esetén a tünetek ingadozása jelentősen javult."
Slevin szerint a CLES hatékonysága részben annak köszönhető, hogy a levodopa stabilabb plazmakoncentrációját eredményezi azáltal, hogy közvetlenül a vékonybélbe juttatja, ami megkerüli a rendellenes gyomorürülés és felszívódás problémáit, amelyeket a PD-nek járó csökkent izomfunkció okoz.
"A CLES potenciálisan jelentős kielégítetlen igényt képes kielégíteni ebben a betegcsoportban, korlátozott terápiás lehetőségekkel" - tette hozzá Slevin.
Marion Cox ezt túl jól tudja. A 70 éves Georgetown-i gazda és volt ingatlanfejlesztő 16 éve szenved Parkinson-kórtól. "Mondhatnám, hogy rossz úton járok" - mondja Cox, miközben a gyógyszeres gyakori módosítások ellenére leírta visszaesését. Még gyógyszereivel is kezdett „tántorogni”, és küzdött a beszédért és a nyelésért.
Csalódott, hogy nem tölthet több minőségi időt két lányával és két unokájával. Tehát amikor Slevin megemlítette a Duopa klinikai vizsgálatot, Cox ugrott a lehetőségre.
„Rögtön másként éreztem magam” - mondja a hároméves tárgyalás során szerzett tapasztalatairól. Cox azt mondta, hogy jobban megkerülheti, könnyebben felöltözhet, egész nap elmehet a 800 hektáros gazdálkodással.
„Többet csinálok. Nem vagyok olyan jó, mint egykor voltam [mielőtt Parkinson-kórom lett volna], de elég rohadtul jól vagyok ”- teszi hozzá.
A Parkinson-kór egy progresszív betegség, amelyet az agy dopamintermelő sejtjeinek halála okoz. A Parkinson-kórt gyakran lassú keveréses járás, remegés és merevség jellemzi. A betegség számos nem motorikus tünetet is előidéz, például szenzoros hiányt, kognitív nehézségeket vagy alvási problémákat.
Míg az orvosoknak számos kezelés áll rendelkezésre a Parkinson-kór tüneteinek kezelésére, a PD jellegzetességei a motoros deficitek is a hatékony kezelés nemezisei, mivel az emésztést szabályozó izmok is érintettek, így az adagolás kihívást jelent. mennyiségét és időzítését tekintve.
Egy másik kérdés, hogy a gyógyszerek idővel elveszítik a hatékonyságukat a sejthalál előrehaladtával. Bár a levodopa továbbra is az „aranystandard” a motorhiány kezelésében a PD korai stádiumának kezelésében, hatékonysága idővel csökkenhet.
Valójában a betegek körülbelül 40 százaléka számára az orális gyógyszerek következetlenné válnak az izomműködés szabályozásában, és egy zavaró mellékhatás kíséri őket, úgynevezett diszkinézia vagy akaratlan izommozgás. A kezelés kilenc évére a PD-betegek körülbelül 90 százaléka szenved majd ezen hatásokkal.
Az FDA 2015 januárjában jóváhagyta a CLES-t. Mivel a levodopa biztonságossága és hatékonysága már megalapozott, ez a kezelés négy-hat hónapon belül gyors nyomon követhető a széles körű használat érdekében.
Forrás: Kentuckyi Egyetem / EurekAlert!
