A növekedési hormon javítja az autizmussal összefüggő rendellenességek társadalmi károsodásait

Új kutatások azt találták, hogy a növekedési hormon jelentősen javíthatja az autizmus spektrum rendellenességével (ASD) összefüggő társadalmi károsodást rokon genetikai szindrómában szenvedő betegeknél.

A Sínai-hegyi Icahn Orvostudományi Karon végzett kísérleti vizsgálat az inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) használatára összpontosított a deléció vagy mutáció által okozott rendellenesség Phelan-McDermid-szindróma (PMS) kezelésére. a SHANK3 gén 22. kromoszómáján.

A kutatók szerint a fejlődési és nyelvi késésekkel, valamint a motoros képességek hiányával együtt a legtöbb PMS-ben szenvedő embernek is van autista spektrumzavara.

A SHANK3 a kutatás középpontjában áll, mivel alapvető szerepe van a szinapszisok működésében, az idegsejtek közötti rések miatt, amelyek „eldöntik”, hogy az üzenetek tovább folytatódnak-e az idegpályák mentén, miközben szabályozzák a testi folyamatokat - magyarázták a kutatók.

Míg a PMS ritka rendellenesség, a fejlett genetikai technológia kiderítette, hogy az ASD viszonylag gyakori oka - teszik hozzá a kutatók.

"A miénk a Phelan-McDermid-szindróma kezelésének első ellenőrzött vizsgálata" - mondta Alexander Kolevzon, MD, a Sínai-hegyi Icahni Orvostudományi Kar Seaver Autizmus Központjának klinikai igazgatója.

"Mivel az ASD különböző genetikai okai összefognak a közös kémiai jelátviteli utakon, ennek a tanulmánynak az eredményei az ASD számos formájára kihatással lehetnek."

A kutatók szerint az IGF-1 elősegíti az idegsejtek túlélését, a szinaptikus érést és a szinaptikus plaszticitást, a szinapszisok képességét az idő múlásával erősödni vagy gyengülni, válaszul az aktivitásuk növekedésére vagy csökkenésére. Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal jóváhagyta az alacsony termet kezelésére.

A Sínai-hegyi tanulmány eredményei azt sugallják, hogy az IGF-1 biztonságos, tolerálható, és mind a szociális károsodások, mind a korlátozó magatartás jelentős javulásával jár, például egy tantárgy vagy tevékenység iránti elbűvölés; erős kötődés egy adott tárgyhoz; egy tárgy egy részével, nem pedig az egészgel való foglalkozás; vagy mozgás vagy mozgó dolgok foglalkoztatása PMS-ben szenvedő embereknél.

A Sínai-hegy kutatói kilenc öt és 15 év közötti gyermeket vontak be, akiknél PMS-t diagnosztizáltak egy placebo-kontrollos, kettős-vak, keresztirányú tervezési vizsgálatba. Valamennyi gyermeket véletlenszerű sorrendben három hónapos IGF-1 kezelésnek és három hónapos placebo-kezelésnek tettek ki.

A tanulmány megállapította, hogy az IGF-1 fázis az Aberrant Behavior Checklist és az Repetitive Behavior Scale mérésével a szociális elvonás és a korlátozó magatartás jelentős javulásával járt, mindkettő szokásos viselkedési skála használta az ASD kezelés hatásainak értékelésére.

A Sínai-hegyen kifejlesztett hiányos SHANK3-mal ellátott egerek preklinikai vizsgálata, valamint SHANK3-hiányban szenvedő emberek pluripotens őssejtekből származó őssejtekből származó őssejtekből származó őssejtekből származó humán idegsejtek korábban arra utaltak, hogy az IGF-1 képes visszafordítani a szinaptikus plaszticitást és motoros tanulási hiányosságok - jegyezték meg a kutatók.

Ezek a vizsgálatok képezték ennek a klinikai vizsgálatnak az alapját. A kutatás eredményei a kutatók szerint támogatást nyújtanak a kapcsolódó gyógyszeres kezelések kifejlesztésére irányuló folyamatos erőfeszítésekhez.

"Ez a klinikai vizsgálat része annak a paradigmaváltásnak, amely célzott, betegségmódosító gyógyszereket fejleszt ki kifejezetten az ASD alapvető tüneteinek kezelésére" - mondta Joseph Buxbaum, Ph.D., a Seaver Autizmus Központ igazgatója és a pszichiátria, a genetika és a pszichiátria professzora. genomi és idegtudomány a Sínai-hegyen.

"Ennek a kísérleti kísérletnek az eredményei megkönnyítik a nagyobb vizsgálatokat, amelyek határozottabban tájékoztatják a hatékonyságot és a célzottabb terápiás kezeléseket."

Ezt a tanulmányt, amelyet a Beatrice és Samuel A. Seaver Alapítvány és az Országos Mentálhigiénés Intézet finanszírozott, a folyóiratban tették közzé. Molekuláris autizmus.

Forrás: Sínai-hegyi egészségügyi rendszer