Használhatunk-e génterápiát az Alzheimer-kór kezelésére?
Míg a potenciális Alzheimer-gyógyszerek legtöbb tanulmánya azt vizsgálja, hogy ezek a vegyületek hogyan befolyásolják a térbeli memóriát, a betegség leginkább az epizodikus memóriát - a képességet, hogy emlékezzen a konkrét eseményekre. Az epizodikus memóriazavar általában az öregedéssel is összefügg.
A fenti kutatásokat patkányokon végezték, akiket arra tanítottak, hogy akár tizenkét különböző szagot is megjegyezhessenek meghatározott sorrendben. A kísérlet eredményei erős bizonyítékokra mutattak rá, hogy az állatok epizodikus memóriaismétlést alkalmaztak. Biztató a kutatók számára, hogy rendelkezzenek olyan epizodikus memória állatmodellekkel, amelyek az emberi epizodikus memória működésével összehasonlíthatónak tűnnek.
Egy másik tanulmány, amelyet 2018 áprilisában tettek közzé a Journal of Neuroscience egy lépéssel előrébb lépett. A Drexel Egyetem kutatói valójában egy állatmodellben megfordították az Alzheimer-kór tüneteit, és két enzim szintjére összpontosítottak, amelyekről feltételezhető, hogy epigenetikus hatást gyakorolnak. Röviden: az epigenetika a génexpresszió változásainak tanulmányozása, amelyek nem járnak a DNS változásával, hanem inkább tapasztalatainknak, esetleg gondolatainknak és érzéseinknek tulajdoníthatók. Az epigenetikáról itt olvashat bővebben.
A 2018. áprilisi tanulmányban a kutatók a HDAC2 enzimre összpontosítottak, amely szerepet játszik a tanuláshoz és a memóriához kapcsolódó gének expressziójában. Gyakran gondolják, hogy az Alzheimer-kór korai stádiumához kapcsolódó kognitív problémák a HDAC2 enzim szintjének növekedésével függnek össze. Ha ennek az enzimnek a szintje megnő, akkor egy másik enzim, a Tip60HAT szintje egyensúlyba kerül, és ennek eredményeként megszakad a megfelelő génszabályozás. Ezután bizonyos gének expressziója csökken, és az agy negatívan befolyásolja az információk felidézésének és / vagy feldolgozásának képességét.
Kísérletükben a Drexel Egyetem kutatói hozzáadták a Tip60HAT-ot a legyek agyához, amelyek Alzheimer-kór modelljei voltak. Az eredmények azt mutatták, hogy az enzimatikus egyensúly helyreállt, és a legyek nemcsak új dolgokat tudtak megtanulni, hanem emlékezhettek is rájuk - jelezve ezzel a diszfunkció kijavítását. Ezenkívül a tudósok megvizsgálták a további Tip60 HAT hatásait az agy működését elősegítő és az emelkedett HDAC2 szintek által szabályozott génekre. Nem meglepő, hogy a kiegészítő Tip60 HAT a tizenegy génből kilencet a normális expresszió szintjére emelt. Ezek az eredmények minden bizonnyal okot adnak arra a feltételezésre, hogy a génterápia életképes módszer lehet az Alzheimer-kór kezelésére.
A tanulmányon dolgozó Felice Elefant, Ph.D. docens elmondta:
Amikor az emberek öregszenek, memóriavesztésük van, de nem azért, mert mutációk vannak a génjeikben. Úgy vannak csomagolva. Eltorzultak. És nem invazív módszereket látunk, amelyekkel ezt már korán megakadályozhatjuk.
Jelenleg nincs gyógymód az Alzheimer-kór ellen, de az ilyen kutatások reményt adnak mindannyiunk számára a jobb kezelésekre az úton, és talán valamikor képesek leszünk megakadályozni ennek a pusztító betegségnek a kialakulását.
