Az Alzheimer-kór kábítószer-kudarca klinikai vizsgálatok
Eli Lilly bejelentette, hogy leállítja a semagacestat nevű gyógyszer kifejlesztését, amely a béta-amiloid fehérjét termelő gamma-szekretáz enzim gátlója, miután két nagy, placebo-kontrollos vizsgálat előzetes eredményei azt mutatták, hogy a kezelésnek nincs előnye.
"Nem lassította a betegség előrehaladását, és a megismerés és a mindennapi élet tevékenységének elvégzésére való képesség klinikai mértékének romlásával járt" - áll a Lilly sajtóközleményében.
A vizsgálatoknak összesen több mint 2600 résztvevője volt enyhe vagy közepesen súlyos Alzheimer-kórban. A gyógyszert szedő betegeknél nagyobb mértékű csökkenés mutatkozott ezekben az intézkedésekben, mint a placebo csoportban.
Lilly elmondta, hogy utasította a helyszíni nyomozókat, hogy a lehető leghamarabb hagyják abba a betegek adagolását, de legalább hat hónapig folytassák a résztvevőket a kognitív funkció pontszámainak és a biztonsági adatok gyűjtésének.
"Ezek a további utólagos látogatások számos fontos kérdés megválaszolásában segítenek, többek között abban, hogy a semagacestatot és a placebót kapók között továbbra is fennmaradnak-e a különbségek a semagacestat megszüntetése után" - jelezte a társaság.
A két kísérlet 2008-ban kezdődött; az egyik a tervek szerint 2011 júniusáig, a másik pedig 2012 márciusáig tartott.
Lilly leállítja a semagacestat egyéb, kisebb, rövid távú tanulmányait is.
A gyógyszer a legújabb anti-amiloid szer, amely kudarcot vallott a késői stádiumú, placebo-kontrollos vizsgálatokban, és kétségbe vonta, hogy ez a megközelítés valaha is működhet-e a megállapított Alzheimer-kórban.
Negatív klinikai eredményeket találtak a tarenflurbil, a latrepirdine (Dimebon) és a bapineuzumab esetében is, amelyek a béta-amiloid fehérje termelését célozzák meg, vagy azok a ragacsos plakkok, amelyek akkor keletkeznek, amikor az oldható béta-amyloid alakja rostossá és oldhatatlanná válik.
De a bapineuzumab kifejlesztése folytatódik, az előzetes PET-vizsgálati adatok azt mutatják, hogy a gyógyszer sikeresen szétbontja az amiloid plakkokat az Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél a szándék szerint. A III. Fázisú vizsgálat klinikai eredményeit ma már alig várják az Alzheimer-kór közösségében.
A semagacestat Lilly-kísérletei PET-vizsgálatokat is tartalmaztak a plakkok terhelésére gyakorolt hatások mérésére. A társaság közleménye nem tartalmazta ezeket az eredményeket; a Lilly szóvivője elmondta, hogy a PET-adatok még mindig megvakultak, és legalább hat hónapig nem állnak rendelkezésre elemzésre.
Ezek az adatok kritikus jelentőségűek lehetnek annak eldöntésében, hogy a béta-amiloid értékes célpont-e az Alzheimer-kór gyógyszerei szempontjából, valamint az is, hogy mi ment rosszul a konkrétan a semagacestattal.
Az a megállapítás, hogy a semagacestat-kezelés valóban csökkentette a lepedék felhalmozódását, azonban nem mutatott klinikai hasznot, arra utalhat, hogy ez a megközelítés nem fog működni olyan betegeknél, akiknek megállapított tünetei vannak.
Lilly hangsúlyozta, hogy még nem mond le a béta-amiloidról, mint célról. A vállalat folytatja egy anti-amiloid monoklonális antitest, a szolanezumab kifejlesztését, két III. Fázisú vizsgálattal.
Forrás: MedPage Today
